A Sanofi e a Swedish Orphan Biovitrum AB anunciaram dia 09 de março de 2022 resultados positivos de primeira linha do estudo principal XTEND-1 Fase 3 que avalia a segurança, eficácia e farmacocinética do efanesoctocog alfa (BIVV001), em pacientes previamente tratados com ≥12 anos de idade com hemofilia A grave.
Efanesoctocog alfa é uma terapia nova e experimental de fator VIII recombinante projetada para fornecer níveis de atividade de fator quase normais durante a maior parte da semana em um regime de tratamento profilático uma vez por semana
Alfa efanesoctocog uma vez por semana, durante um período de 52 semanas, resultou em uma prevenção clinicamente significativa de episódios de sangramento, mostrando uma redução estatística e clinicamente significativa na taxa de sangramento anual em comparação com a terapia de profilaxia com fator VIII anterior.
A taxa média de sangramento anual (ABR) foi de 0 com uma média de ABR de 0,71, demonstrando que efanesoctocog alfa, uma vez por semana, foi superior à terapia de reposição profilática de fator VIII anterior.
O produto foi bem tolerado e o desenvolvimento de inibidores do fator VIII não foi detectado. Os eventos adversos emergentes do tratamento mais comuns (> 5% dos participantes em geral) foram dor de cabeça, artralgia e dor nas costas.
Estes dados serão a base para apresentação às autoridades reguladoras em todo o mundo a partir deste ano. A submissão na UE seguirá a disponibilidade de dados do estudo pediátrico XTEND-Kids em andamento, previsto para 2023. O efanesoctocog alfa recebeu a designação de medicamento órfão pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em agosto de 2017 e pela Comissão Europeia em junho de 2019. A FDA dos EUA concedeu a designação Fast Track em fevereiro de 2021. O efanesoctocog alfa está atualmente sob investigação clínica e sua segurança e eficácia não foram avaliadas por nenhuma autoridade reguladora.
