Resultados de um estudo publicado recentemente no British Journal of Hematology com o anticorpo monoclonal Marstacimab, demonstra segurança e eficácia do produto nas pessoas com Hemofilia A e B
Um estudo multicêntrico de fase 1/2 (NCT02974855) de marstacimabe foi realizado durante 3 meses. Os pesquisadores procuraram avaliar a segurança a curto prazo, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de injeções subcutâneas semanais de marstacimab.
Resultados de um estudo publicado recentemente no British Journal of Hematology com o anticorpo monoclonal Marstacimab, demonstra segurança e eficácia do produto nas pessoas com Hemofilia A e B
Um estudo multicêntrico de fase 1/2 (NCT02974855) de marstacimabe foi realizado durante 3 meses. Os pesquisadores procuraram avaliar a segurança a curto prazo, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de injeções subcutâneas semanais de marstacimab.
O estudo foi realizado em 8 centros na América do Norte, América do Sul, Europa e Ásia. Os participantes elegíveis eram homens de 18 a 65 anos com hemofilia A ou hemofilia B, com ou sem inibidores, que haviam sido previamente tratados sob demanda e tiveram 6 ou mais episódios de sangramento agudo, não cirúrgico, tratados nos 6 meses anteriores à triagem.
O produto foi administrado por até 3 meses nos participantes elegíveis e, após esse período, esses pacientes poderiam se inscrever no estudo de tratamento de fase 2 , de longo prazo.
Os resultados de segurança incluíram eventos adversos emergentes do tratamento como reações no local da injeção e alterações nos parâmetros clínicos e laboratoriais. A eficácia foi avaliada com o uso de taxa anual de sangramento.
Entre 26 participantes tratados – 16 tinham hemofilia A sem inibidores, 7 tinham hemofilia A com inibidores e 3 tinham hemofilia B – 24 indivíduos completaram o estudo.
No geral, 80,8% dos participantes vivenciaram eventos adversos, sendo os eventos classificados como “graves” em 15,4% dos participantes. Os mais comuns foram dor e inchaço no local da injeção e hipertensão.
A taxa anual de sangramento durante a terapia com marstacimab foi estatisticamente significativamente reduzida em comparação com um grupo controle externo sob demanda bem como com a taxa pré-tratamento.
Comparado com o grupo de controle externo sob demanda, a taxa anual de sangramento média diminuiu significativamente de 18,83 pré-tratamento para 2,67.
Segundo os pesquisadores, reduções clinicamente significativas na taxa anual de sangramento e alterações relacionadas ao tratamento para todos os biomarcadores de farmacodinâmica indicaram direcionamento eficaz do produto.
Vale ressaltar que o mesmo ainda passará pela fase 2/3 de estudo e, se obtiver bons resultados, poderá solicitar aprovação nas agências reguladoras de todo o mundo, incluindo a Anvisa.
Referência:
Mahlangu JN, Lamas JL, Morales JC, et al. A phase 1/2 clinical study of marstacimab, targeting human tissue factor pathway inhibitor, in haemophilia. Br J Haemotol. Published online August 23, 2022. doi:10.1111/bjh.18420
PF-06741086 multiple dose study in severe hemophilia. ClinicalTrials.gov. November 29, 2016. Updated December 4, 2019. Accessed August 29
