O New England Journal of Medicine publicou em 17 de março de 2022, resultados após um ano da Fase 3 da pesquisa clínica da Terapia Gênica Valoctocogene Roxaparvovec, uma terapia genética experimental para o tratamento de adultos com hemofilia A grave.
Os dados de acompanhamento de um ano do estudo reconhecem o benefício potencial de zero sangramentos, evitando o uso de terapia profilática.
O artigo original da pesquisa relata que, após uma única infusão os participantes experimentaram taxas de sangramento anualizadas substancialmente reduzidas, utilização reduzida do fator VIII e aumento da atividade do fator VIII, em relação ao ano anterior à inscrição no estudo. Na população pré-especificada composta por 112 participantes inscritos de um estudo prospectivo não intervencionista, o uso médio anualizado de concentrado de fator VIII diminuiu 99% e as taxas médias de sangramento tratado após a semana 4 diminuíram pós-infusão em 84%. No geral, 121/134 (90%) participantes não tiveram sangramentos tratados ou menos sangramentos tratados após a infusão, em comparação com a profilaxia com fator VIII feita anteriormente. Nas semanas 49-52, 88% dos participantes apresentaram atividade mediana do fator VIII de 5 UI/dL ou superior, conforme medido usando o ensaio de substrato cromogênico (CS).
“O sangramento de escape representa uma alta carga de gerenciamento de doenças e uma necessidade médica não atendida para muitas pessoas. Estou encorajado que durante o primeiro ano de tratamento, 90% dos participantes do estudo tiveram zero sangramentos tratados ou menos sangramentos tratados pós-infusão do que com fator VIII profilaxia”, disse Margareth C. Ozelo, MD, PhD, Diretora do Hemocentro UNICAMP, Universidade de Campinas e Investigadora Principal do Estudo GENEr8-1. “Estes resultados refletem o potencial de controle de sangramento hemostático sustentado com esta terapia genética para hemofilia A.”
Nenhum participante desenvolveu inibidores do Fator VIII, malignidade ou eventos tromboembólicos. Durante o segundo ano, não surgiram novos sinais de segurança e nenhum evento adverso grave relacionado ao tratamento (SAE) foi relatado. A maioria dos pacientes havia descontinuado o uso de corticosteróides (CS) no primeiro ano, e não houve eventos adversos relacionados as corticosteroides nos demais pacientes que tiveram seu uso diminuído no segundo ano. Em geral, os eventos adversos (EA) mais comuns incluíram reações transitórias associadas à infusão e aumento leve a moderado das enzimas hepáticas sem sequelas clínicas de longa duração.
