Nas últimas décadas, o tratamento da Hemofilia B tem passado por importantes transformações. Além da reposição tradicional do fator IX, novas estratégias terapêuticas vêm ganhando espaço no cenário internacional, com destaque para os chamados agentes de re-balanço ou agentes de reequilíbrio hemostático (“re-balancing agents”). Essas terapias inovadoras têm demonstrado potencial para ampliar a proteção contra sangramentos, reduzir o fardo do tratamento e contribuir para maior adesão e qualidade de vida dos pacientes. Parte dessas tecnologias já está disponível em alguns países e outras encontram-se em fase avançada de avaliação regulatória no Brasil.
Um desafio clínico relevante no manejo da Hemofilia B é o desenvolvimento de inibidores — anticorpos neutralizantes que comprometem a eficácia da reposição do fator IX. Em pacientes com inibidor de baixo título (inferior a 2 Unidades Bethesda), pode ser necessária a utilização de doses elevadas de fator IX. Já nos casos de alto título (acima de 2 Unidades Bethesda), o tratamento passa a depender dos chamados agentes de bypass, que atuam na formação do coágulo independentemente do fator IX.
Atualmente, os principais agentes de bypass disponíveis incluem o fator VIIa recombinante (rFVIIa) e o complexo protrombínico ativado (aPCC), ambos com eficácia variável e custo elevado. A escolha terapêutica deve ser individualizada, considerando o histórico clínico e a resposta do paciente. Entretanto, devido às limitações de custo e variabilidade de resposta, a profilaxia com agentes de bypass ainda é pouco utilizada, o que expõe esses pacientes a maior risco de sangramentos recorrentes, hospitalizações e desenvolvimento de complicações musculoesqueléticas.
Diante desse cenário, reforçamos a importância da atualização científica contínua, da individualização terapêutica e do fortalecimento de políticas públicas que ampliem o acesso a tratamentos inovadores e sustentáveis. A ABRAPHEM permanece comprometida em apoiar profissionais de saúde, pacientes e familiares por meio da disseminação de informação qualificada, educação em saúde e advocacy em prol do cuidado centrado no paciente.
