O desenvolvimento de novas terapias profiláticas representa uma mudança relevante no paradigma de tratamento, ao oferecer abordagens menos invasivas, com menor carga terapêutica e potencial para melhorar a proteção contra sangramentos. Esses medicamentos atuam por mecanismos inovadores de reequilíbrio da hemostasia e têm como objetivo reduzir a dependência de infusões endovenosas frequentes. Ressalta-se que, em caso de sangramentos, o manejo segue baseado no uso do fator IX ou de agentes de bypass, sempre sob supervisão médica especializada.
Entre as principais terapias em destaque, encontra-se o Concizumabe, um anticorpo monoclonal para uso profilático que atua bloqueando o TFPI (inibidor da via do fator tecidual), uma proteína que exerce papel regulador na coagulação. Ao reduzir esse “freio fisiológico”, o organismo passa a produzir maiores níveis de trombina, favorecendo a formação do coágulo independentemente da reposição direta do fator IX. O medicamento é administrado por via subcutânea e representa uma alternativa relevante para pessoas com Hemofilia B com inibidor. No Brasil, encontra-se em processo de incorporação especificamente para esse perfil de pacientes.
Outro avanço importante é o Marstacimabe, também um anticorpo monoclonal anti-TFPI indicado para profilaxia. Seu mecanismo de ação promove aumento da geração de trombina por meio do bloqueio da regulação negativa da coagulação. A administração é subcutânea, em esquema semanal. O medicamento é indicado para pessoas com Hemofilia A e B, com ou sem inibidor, encontrando-se em processo de incorporação no Brasil para pacientes com Hemofilia B sem inibidor.
Destaca-se ainda o Fitusiran, uma terapia baseada em RNA de interferência (siRNA), que reduz a produção de antitrombina — uma proteína anticoagulante natural. A diminuição dos níveis de antitrombina favorece o aumento da geração de trombina, contribuindo para compensar a deficiência do fator IX. O Fitusiran é administrado por via subcutânea, em intervalos aproximados de dois meses, e está indicado para Hemofilia A e B, com ou sem inibidor. Atualmente, encontra-se em fase de avaliação regulatória pela ANVISA.
Essas inovações reforçam a importância da atualização científica contínua e do planejamento terapêutico individualizado, considerando perfil clínico, acesso, segurança e necessidades específicas de cada paciente. Ao mesmo tempo, evidenciam a necessidade de fortalecimento das políticas públicas para incorporação sustentável dessas tecnologias no sistema de saúde.
A ABRAPHEM permanece comprometida em apoiar profissionais de saúde e pacientes por meio da disseminação de informação qualificada, educação em saúde e advocacy, contribuindo para um cuidado mais moderno, centrado no paciente e orientado a melhores desfechos clínicos.
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