Data: 10/09/2025
Prezado(a) Profissional de Saúde,
Você está recebendo mais um Boletim Informativo do Projeto DivulgHEMOs,uma iniciativa conjunta da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia (ABRAPHEM) e da Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG). O projeto tem como propósito promover a disseminação de informações atualizadas, acessíveis e de relevância prática sobre a hemofilia, contribuindo para a qualificação do atendimento prestado por profissionais de saúde.
Para dúvidas, entre em contato conosco pelo https://abraphem.org.br/ouvidoria/
Sinta-se à vontade para compartilhar este material com os profissionais de saúde que possam se beneficiar deste conteúdo. Aproveite a leitura!
Profilaxia com emicizumabe em crianças e adolescentes com hemofilia A grave sem inibidor: melhoria da qualidade de vida
A hemofilia A (HA) é um distúrbio hemorrágico hereditário raro, caracterizado pela deficiência parcial ou total do fator de coagulação VIII (FVIII). Indivíduos acometidos podem apresentar sangramentos recorrentes, especialmente em articulações e músculos, o que favorece o desenvolvimento de artropatia hemofílica com dor crônica e síndrome de imobilidade.
O tratamento atualmente disponibilizado aos pacientesl no Brasil consiste na infusão endovenosa de FVIII tanto para tratar (tratamento episódico) como para evitar (profilaxia) esses sangramentos. Isso demanda intervenções constantes para manter a atividade de FVIII sempre alta.
Dados do estudo europeu CHESS PAEDs publicados em 2024 mostram que mais da metade das crianças com hemofilia A sem inibidores tratadas com FVIII tem dor crônica e um quinto possui articulações acometidas. Como resultado, a qualidade de vida relacionada à saúde é comprometida.
Mundialmente, a profilaxia com emicizumabe tem sido uma opção efetiva em relação à profilaxia com FVIII. Emicizumabe é um agente que mimetiza a ação do FVIII, que requer administrações subcutâneas de uma vez por semana a uma vez por mês.
Um estudo retrospectivo realizado em 2023 em um centro de tratamento de hemofilia na França avaliou o impacto da profilaxia com emicizumabe contra sangramentos em 19 crianças/adolescentes do sexo masculino com hemofilia A grave sem inibidores (anticorpos neutralizantes anti-FVIII). Houve redução da percepção de sangramentos, sendo menos frequentes e duradouros. Além disso, houve melhora da dor crônica. A qualidade de vida melhorou principalmente nos itens saúde geral, autonomia, rotina, vida escolar/social e estado emocional das crianças.
Um estudo prospectivo realizado na Costa do Marfim em 2022 avaliou 33 meninos com hemofilia A grave (2 a 13 anos), com ou sem inibidores. Após 12 meses de profilaxia com emicizumabe, houve redução dos sangramentos em 99% e redução dos sangramentos articulares espontâneos de 18% para 100%. Além disso, houve melhora na qualidade de vida.
Assim, a profilaxia com emicizumabe se mostra efetiva na vida real para crianças com hemofilia A sem inibidores, reduzindo o fardo da doença e promovendo benefícios precoces na dor articular e na qualidade de vida.
Consulta Pública em andamento
Essas evidências são fundamentais para embasar sua contribuição na Consulta Pública sobre a proposta de incorporação do emicizumabe ao SUS.
As contribuições são analisadas com base em argumentos técnicos, evidências clínicas e experiências pessoais. Por isso, é essencial escrever com clareza, fundamentando sua visão sobre o impacto desse tratamento.
Se você é profissional de saúde, paciente, familiar ou cidadão comprometido com o direito à saúde desde a infância, sua participação é muito importante para qualificar o processo decisório.
Atenciosamente,
Referências: Marro M, Petit AF, Falaise C, et al. Early changes in bleeding perception and quality of life in children and adolescents receiving emicizumab prophylaxis for severe haemophilia A without inhibitor. Haemophilia. 2023;29(1):397-400.
Lambert C, Meité N, Kouassi GK, Dohoma AS, Bognini Akou SA, Sanogo I, Hermans C. Nonreplacement therapy for hemophilia in low-income countries: experience from a prospective study in Ivory Coast. Res Pract Thromb Haemost. 2022 Dec 28;7(1):100033. doi: 10.1016/j.rpth.2022.100033.
Chowdary P, Ofori-Asenso R, Nissen F, Grazzi EF, Aizenas M, Moreno K, Burke T, Nolan B, O’Hara J, Khair K. Disease Burden, Clinical Outcomes, and Quality of Life in People with Hemophilia A without Inhibitors in Europe: Analyses from CHESS II/CHESS PAEDs. TH Open. 2024 Apr 15;8(2):e181-e193. doi: 10.1055/s-0044-1785524.
